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罕见病药物在中国:完全依赖进口 无研发专项法律

2015-02-26生物谷
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核心提示:中国,目前市场上销售的130种罕见病用药全部来自进口,仅有57种进入医保范围,可全额报销的有10种。同时,关于罕见病药物研发的专项法律也是一片空白,罕见病患者的服务机构也极少。

  最近,一项名为“冰桶挑战”的接力活动,正通过社交网络从北美风靡至国内。许多科技和演艺界名人都接受了挑战,甚至连美国总统奥巴马也受到众多名人“点名”接力。这一行为艺术发起的初衷,旨在呼吁公众关注一种罕见病——ALS(肌萎缩性脊髓侧索硬化症,俗称“渐冻症”),并为患者筹集善款。

  与“冰桶挑战”的风靡不同的是,ALS病作为一种罕见病,在社会上还属于大众认知的盲区,最为知名的患者当属英国物理学家史蒂芬·霍金。世界卫生组织(WHO)将这类罕见病定义为,患病人数占总人口的0.065%~0.1%之间的疾病或病变。目前全球共约5000-6000种罕见病,共占到人类疾病的10%,常见的有白血病地中海贫血血友病苯丙酮尿症白化病等。

  世界各国针对罕见病的定义据实际情况有所区别,例如美国认定罕见病为每万人中患者在7.5人以下的疾病,欧盟为每万人中5人以下,日本、韩国均为每万人中4人以下。但在中国,目前尚无罕见病的官方定义。

  由于罕见病在人群中发病率低,公众缺乏了解,很多患者经受着医疗、教育及社会保障等多方面的歧视。在医疗方面,因为患者少、市场小,医药公司并不愿在药物研发和治疗方面投入,所以罕见病的医疗费用昂贵且大都在医保范围之外。

  相对而言,美国很早便意识到这个问题,并在公共利益的驱使下,寻找立法途径来鼓励罕见病的药物开发。

  1983年美国罕见疾病组织(NORD)成立,直接推动《罕见病用药法》(又名“孤儿药法案”)通过。该法案对参与罕见病用药研发的公司给与了多方面的支持:如特定的快速审批通道,政府支持药品临床试验费用的50%,以及给予研发公司7年的市场独占期。《罕见病用药法》确实大大激励了各公司投身研发,至2012年,由美国食品和药物管理局(FDA)批准上市的罕见病药品数量已达452种。

  目前,全球已有30多个国家先后从立法方面对罕见病用药研发及治疗方面给予了保障和支持。例如,日本对罕见病用药研发公司给予10%的税务减免;韩国对罕见病用药报销2/3的费用;欧盟则给予研发公司长达10年的市场独占期。这些优惠政策也直接刺激了各国罕见病药物研发市场,如今欧盟市场上罕见病用药已达681种,日本国内已有182种。

  但在中国,目前市场上销售的130种罕见病用药全部来自进口,仅有57种进入医保范围,可全额报销的有10种。同时,关于罕见病药物研发的专项法律也是一片空白,罕见病患者的服务机构也极少。对罕见病官方定义的缺失,被认为是目前罕见病相关政策制定的困难和瓶颈。

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