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罕见病立法,积跬步而至千里

2015-02-27医药经济报
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核心提示:推动罕见病立法,促进罕见病用药的研发,加快审批,保证合理使用、控制风险,是一项长期而复杂的社会工程。“千里之行,始于足下”,在现有法规的框架下,我们也完全有机会有所作为,有所担当,从一点点积极有益的又风险可控的事情做起,就能积跬步,而至千里。

  近日,一项旨在宣传关注罕见病和为肌萎缩式侧索硬化症(ALS,又称“渐冻人”)募捐的活动传至中国,并在名人明星的参与下迅速走红,其推广的范围和力度可谓空前,“罕见病”、“ALS”等字眼在短时间内走进了公众的视野。

  立法呼吁

  在众多的评论中,最突出的就是呼吁为罕见病立法,从科研、诊疗、权益、宣传等方面为罕见病患者群体建立全方位的救治保障制度。毋庸讳言,立法是根本,但立法又是一项大工程。中国罕见病发展中心(CORD)主任黄如方最近在微博上列举了目前国内罕见病患者群体面临的七个主要困难:罕见病医学研究、诊疗水平不高;病人药物可及性低罕见病社会保障政策缺失病友家庭社会援助缺失患者及家庭因病致贫患者在教育、就业、婚恋等面临普遍的排斥和歧视社会宣传和公众认知不足。要从立法的层面逐步解决这些问题,需要卫生、社保、药监、民政、财政等诸多部门的协调,这难免会是个复杂而漫长的过程。

  那么,在一桶桶冰水从头顶浇下之后,在火热的“冰桶挑战”之后,我们应当冷静地想想,在推动罕见病立法的同时,如何从现在开始,切切实实地为解决以上困难做些什么。

  提高罕见病治疗药物的可及性,诊治的给付、救助和保障无疑是个重要的环节。虽然我国还没有针对罕见病治疗统一的医保政策,但有些省市在罕见病政策上已经走出了第一步,上海、山东、安徽和江苏的一些市已实行了一些罕见病的医保、社会救助和保障的新举措,进行了积极的探索。

  提高罕见病治疗药物可及性的另一个重要的环节是新药的研发和审批。我国《药品注册管理办法》和《新药注册特殊审批管理规定》对罕见病用药的临床试验和审批有“减免”、“特殊审批”、“优先办理”等积极的措施,但这些措施还只是停留在原则和程序上,在研发和审评的技术层面缺少具体的实施要求和指南。

  拿来主义

  诚然,我国还没有明确的罕见病的定义,罕见病患者群体的流行病学数据还很不完整,罕见病的诊疗水平还不高,但是,这些都不应该成为推进罕见病药物研发审批的障碍。我们能不能以创新和担当的精神,在已有的法规框架下找到可行的做法呢?

  目前已知的罕见病有约6000种,约80%由遗传因素引起,只有1%的罕见病有治疗药物,在这种情况下,我们不妨先以“拿来主义”的态度,采用世界卫生组织(WHO)的罕见病的标准,或我国专家提出的“患病率五十万分之一或发病率一万分之一”的标准,划分若干患病率或发病率的档次,结合“遗传因素引起”和“有治疗药物”等因素,对为数相对有限的有治疗手段的罕见病新药尽快通过审评,制定出鼓励研发、加快审批、合理使用、加强风险管理的有可操作性的指南和措施。比如,对于极其罕见的罕见病,可以考虑使用国外已有的临床研究和临床应用的数据作为临床审评的主要根据对于相对比较常见的或国内诊断水平比较成熟的罕见病,可以将国外已有的临床数据,再结合其具体病种情况,在国内较短时间内切实可能获得的临床试验或观察的数据作为临床审评的根据。在这些药品审批上市后,再要求开展患者登记、跟踪,或进一步的临床研究,这样既做到加快审批,又做到风险可控。此外,由于罕见病患者人数少、用药总量小,在药检批次数量上的要求也应有较灵活的考量。

  千里之行

  罕见病患者群体人数少、比较特殊,在诊治过程中往往是通过患者或家属间的口口相传找到救治医生,一些医院无形中就渐渐成为了某个罕见病的“医疗中心”,这实际上为建立罕见病患者登记、随访、跟踪提供了有利的条件。在以科学、求实、灵活的态度加快罕见病新药审批的同时,监管部门应制定措施,鼓励、要求申办者和医疗机构建立患者登记体系,跟踪患者疗效和不良事件等。这种系统采集来自医疗实践的临床数据,实则比一刀切式地要求在上市前完成几十例甚至几百例的临床试验这一对罕见病用药来说往往是可望而不可及的目标要可行的多,也更有价值。

  推动罕见病立法,促进罕见病用药的研发,加快审批,保证合理使用、控制风险,是一项长期而复杂的社会工程。“千里之行,始于足下”,在现有法规的框架下,我们也完全有机会有所作为,有所担当,从一点点积极有益的又风险可控的事情做起,就能积跬步,而至千里。

  ■苏岭(作者系盛德国际律师事务所生命科学战略顾问、中国药科大学国家药物政策与医药产业经济研究中心研究员、沈阳药科大学亦弘商学院研究员暨课程建设顾问、药物信息协会(DIA)全球理事会前任主席)

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