首页 > 诊疗频道 > 特别策划 > 2015国际罕见病日专题 > 正文
综合
问医生

诺华公布Jakavi治疗罕见血癌关键III期研究结果

2015-02-27中国新药杂志
分享到微信朋友圈

“扫一扫”分享

核心提示:真性红细胞增多症是一种慢性不可治愈的血液癌症,患者体内血细胞过量增殖导致严重的心血管并发症,比如卒中和心脏病,目前极度缺少有效的PV治疗药物,全球发病率为1~3例/10万人。ruxolitinib已被FDA和EMA授予治疗骨髓纤维化的孤儿药资格。

  诺华3月7日曾宣布Jakavi(ruxolitinib,JAK 1/2抑制剂)治疗真性红细胞增多症(polycythemia vera ,PV)的首个关键III期研究(代号为RESPONSE)到达主要终点。在6月3日的2014ASCO年会上,诺华公布了该研究的详细结果。

  RESPONSE是一项全球、随机、开放标签的关键III期研究,在109家中心的222例对羟脲抵抗或不耐受的真性红细胞增多症患者中进行。患者按1:1分组后随机接受ruxolitinib(起始剂量10mg,bid)或现有最佳治疗方案(研究者选定的单药疗法或访视),ruxolitinib的剂量在试验过程中根据需要调整。RESPONSE研究的主要终点有2个,一个是第8~32周在避免静脉切开的情况下红细胞容积得到稳定控制的患者比例,另一个是第32周时脾脏体积较基线水平减小35%以上的患者比例。RESPONSE研究还设置了两个关键性次要疗效终点,即初次应答和血液学完全缓解的持续时间。其他终点指标包括安全性、症状改善评分和生活质量。

  在RESPONSE研究中,ruxolitinib组到达1个以上主要终点指标的患者比例为77%,同时到达上述两个终点指标的患者比例为20%,应答时间持续至48周的患者比例可达91%。现有最佳治疗方案组到达1个以上主要终点指标的患者比例为20%。同时到达两个终点指标的患者比例仅为21%;从症状改善方面来看,ruxolitinib组PV相关症状改善程度在50%以上的患者比例为49%,现有最佳治疗药物组为5%。ruxolitinib组患者盗汗和瘙痒的缓解程度分别达到99%和95%。ruxolitinib组实现血液学完全应答的患者比例也有明显提高(24%vs9%)

  ruxolitinib的耐受性良好,不良事件与之前在PV及骨髓纤维化患者中的研究结果一致。治疗的前32周,ruxolitinib相关的3或4级血液学不良事件包括贫血(1.8%),血小板减少症(5.5%),ruxolitinib组发生血栓的患者数量减少(1例vs 6例)。最常见的非血液学不良事件包括头痛腹泻和疲劳,严重程度大多为1或2级。

  真性红细胞增多症是一种慢性不可治愈的血液癌症,患者体内血细胞过量增殖导致严重的心血管并发症,比如卒中和心脏病,目前极度缺少有效的PV治疗药物,全球发病率为1~3例/10万人。

  ruxolitinib已被FDA和EMA授予治疗骨髓纤维化的孤儿药资格。ruxolitinib在美国地区的商业权利归Incyte 公司所有,在美国以外的开发和商业权利归诺华公司所有。RESPONSE研究的结果将成为诺华今年在全球范围内提交ruxolitinib治疗真性红细胞增多症上市申请的依据。

  Ref: http://www.novartis.com/newsroom/media-releases/en/2014/1790118.shtml

十年之内患上心血管病的风险有多高

扫码或关注微信公号jjkkxxg
回复【风险】即可测试

常见症状:肝肿大 脾肿大

并发症状:贫血

相关检查:骨髓象分析 骨髓增生程度

推荐用药:司坦唑醇

司坦唑醇

1.遗传性血管神经性水肿的预防和...[详细]

¥0购药

综合
分享到微信朋友圈

“扫一扫”分享

保存在桌面 放入收藏夹

请输入你需要发表的评论内容

确定

你的帐号还没实名认证
暂时无法发表评论

我要认证确定

您的评论发表成功!
评论需要审核才能正常显示

确定

在线咨询

(向医生免费提问)
答你所问,名医在线近距离。
精彩推荐 网友都爱看 猜你喜欢
  • 肿瘤的真相与误区
  • 谈骨论筋
  • 仁心
  • 健康新知
  • 健康有益事
  • 减肥达人秀
疾病热文排行 一周健康热点 资讯 专题 访谈 问答 女人要如何预防阴道炎的发生? 女人要如何预防阴道炎的发生?

女人除了怕不孕之后更怕的是一身妇科疾病缠身,怀孕的就那…… [详细]

针灸有奇效?专家告诉你“奇”在哪 针灸有奇效?专家告诉你“奇”在哪

在我国的中医院校经常能看到一批批外国医生围着中国医生学…… [详细]

宝宝哭不停?查查5原因 宝宝哭不停?查查5原因

宝宝哭的原因有哪些?有些刚出生几个月的宝宝莫名地哭泣,…… [详细]

脂肪肝如何治疗 脂肪肝患者如何治疗?

轻度脂肪肝一般多坚持一定量运动,少食动物内脏等过油食物…… [详细]

热点 百科 养生 疾病 推荐 热门问答

声明:39健康网登载此文出于传递更多信息之目的,并不意味着赞同其观点或证实其描述。文章内容仅供参考,具体治疗及选购请咨询医生或相关专业人士。

39健康网 - 中国优质医疗保健信息与在线健康服务平台 Copyright © 2000-2018 未经授权请勿转载 | 网站简介 | 人才招聘 | 联系我们 | 问题反馈