两种血友病最新治疗用药在华同时上市

　　医患共同呼吁社会各界关注 助其获得早日诊断和足量治疗

　　2013年5月26日，全球制药巨头辉瑞公司的两种血友病治疗用药——贝赋、任捷新品上市会在北京举行，世界血友病联盟（WFH）成员的六家国内血友病治疗中心代表及全国多位位该领域医学专家共同出席。作为目前为止全球唯一上市的重组人凝血因子Ⅸ产品——贝赋和拥有更先进工艺的重组人凝血因子Ⅷ产品——任捷，这两个产品在中国的同时上市将为中国的血友病患者在按需治疗、预防治疗和手术的过程中提供快速有效的止血和安全的治疗方案。

　　九成血友病患者可能被漏诊

　　血友病属于WHO（世界卫生组织）定义的罕见病，是由于体内缺乏凝血因子而造成的凝血障碍性疾病，患者以自发性或创伤相关的出血为特征，出血部位主要在关节、软组织和肌肉，严重时会导致残疾甚至死亡。根据患者体内缺乏的凝血因子不同，分为甲型和乙型。其中甲型血友病是缺少凝血因子Ⅷ引起，患病人数约占80%-85%；乙型缺少凝血因子Ⅸ，患病人数约占15%-20%。1

　　按人口流行病学统计，在中国大约有十万血友病患者 2。他们需要长期使用止血因子止血和预防出血。而大部分患者有不同程度的残疾。因为血友病的发病率无明显地域、种族差异2且大约1/3患者无家族遗传病史 3，再加上就诊率和诊断率不高等原因，截止2012年5月，中国注册血友病患者仅1万多名 4，约90%的血友病患者可能被漏诊。5

　　在参加此次活动上中国血友病联谊会秘书长关涛呼吁社会各界能够更多地关注血友病患者这个群体，集合力量来从社会保障、科普知识、诊治水平、药物供给等多方面帮助血友病患者获得尽早治疗和充分治疗，从而提高患者生活质量、减轻患者家属负担。

　　血友病治疗用药紧缺，医患期待新药

　　“血友病患者的治疗只能依靠终身补充相应的血浆来源或基因重组的凝血因子或者输血。而多年来，血友病的治疗用药几经变迁，从最初的输血到冻干人凝血因子再到基因重组凝血因子。血液制品和血源性的凝血因子虽然能够缓解病痛，但仍然存在感染的风险，而随着基因重组凝血因子的工艺不断的改进，为血友病患者带来的安全、有效的治疗方案。”苏州大学教授、江苏省血液研究所所长阮长耿院士在会上表示。

　　“由于国内血制品短缺，多数血友病患者时常会面临无药可用的境地，尤其是乙型血友病患者用药更为紧缺。”中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任杨仁池教授指出，“由于治疗不及时、不充分让很多患者在十几岁时就出现了关节变形甚至落下终生残疾，给患者、家庭和社会造成沉重的负担。然而，如果能拥有足量的治疗药物——人凝血因子Ⅷ和Ⅸ，血友病患者甚至能够和普通人一样享受健康生活和工作。”

　　最新血友病治疗用药中国上市，让更多患者获益

　　2012年，辉瑞公司用于治疗乙型血友病患者的药物――注射用重组人凝血因子IX贝赋获得SFDA（现CFDA）的批准，成为中国目前唯一一个只针对乙型血友病治疗的药品。随后，辉瑞第二个血友病治疗药物，针对甲型血友病患者的产品－－注射用重组人凝血因子Ⅷ又获得了SFDA的批准，使辉瑞成为在中国市场同时拥有治疗甲型和乙型血友病治疗药物的公司。作为目前唯一的重组因子Ⅸ——贝赋在全球上市的十五年里，为众多乙型血友病患者提供高效安全的治疗。而拥有更先进工艺的第三代重组人凝血因子Ⅷ——任捷上市后，很快成为全球增长最快的凝血因子产品。

　　“辉瑞一直致力于罕见病领域的药物的研发。我们的两种血友病治疗药物贝赋和任捷均为基因重组凝血因子，采用先进的纳米纯化工艺生产，完全不含人血和动物蛋白，在保证可靠疗效的同时，减少了血液制品可能产生的感染风险。” 辉瑞中国特药事业部总经理单国洪表示。“作为辉瑞在中国上市的第一批治疗罕见病的药物，我们希望贝赋和任捷更够让更多的血友病患者获益。未来，我们还将继续全力推出包括罕见病在内的创新药物，给中国患者和临床医生带来更优质的产品，为提高全民医疗健康水平贡献力量。”

    参考文献：

　　中华医学会血液学分会血栓与止血学组.中华血液学杂志.2011.32（3）：212-213.

　　杨仁池.中国内科实用杂志.2008.28（10）：811-813.

　　原耀光.新医学.2011.32（11）：650-651.

　　http://www.hemophilia.com.cn/stat.php.

　　薛峰，周泽平，杨仁池，等.中华血液学杂志.2011.32（7）：481-483.

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