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脐带血造血干细胞为8月龄罕见病患儿注新生,全球第4000例移植顺利完成

2019-03-06 18:52:5539健康网
核心提示:SCID,是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病,其特点是严重损坏患者免疫反应,患儿多在出生后1~2个月内发病。

  2019年3月4日,一份跋涉千里而来的脐带血造血干细胞,为8月龄的冉宝带来了新生的希望。经过中国干细胞集团与复旦大学附属儿科医院的共同努力,冉宝顺利完成了脐带血造血干细胞移植,这也是中国干细胞集团完成的全球第4000例移植。

  2018年7月,冉宝的诞生让初为人父母的爸爸妈妈幸福不已。然而,冉宝两个月大时,开始出现无故咳嗽的情况,四个月时高烧、腋下淋巴结肿大、肺部感染等症状接踵而来。父母带着她奔走于湖南、重庆等地多家医院,都没能查出具体病因。

  看着这个小生命饱受病痛折磨却束手无策时,冉宝的父母找到了复旦大学附属儿科医院副院长、血液科学科负责人翟晓文。翟院长立即联合血液科、免疫科等科室进行会诊,冉宝最终确诊为“重症联合免疫缺陷( SCID )”。


  什么是重症联合免疫缺陷( SCID )

  SCID,是一种罕见的先天性免疫缺陷疾病,其特点是严重损坏患者免疫反应,患儿多在出生后1~2个月内发病。患儿由于存在体液和细胞免疫的联合缺陷,对各种病原生物都易感,临床上常发生反复肺部感染、口腔念珠菌感染、慢性腹泻败血症等。目前,通过为患儿植入造血干细胞,重建正常免疫功能,是该病的首选治疗方法。

  冉宝入住复旦大学附属儿科医院血液科后,由血液科副主任钱晓文担任她的主治医生。院方制定了脐带血造血干细胞移植治疗方案后,向中国干细胞集团发出配型申请。2019年2月,中国干细胞集团为冉宝配到了一份HLA 9/10相合的脐带血造血干细胞。

  3月4日上午,这份珍贵的脐带血造血干细胞,缓缓输入冉宝体内。钱晓文主任表示,移植很顺利,希望新细胞的注入能够让这个小生命逐渐康复正常的免疫功能,健康成长。

  脐带血造血干细胞又是什么

  据了解,脐带血造血干细胞是目前世界范围内用来治疗多种血液系统疾病和免疫系统疾病最有效的手段之一,包括血液系统恶性肿瘤(如急性白血病慢性白血病多发性骨髓瘤、骨髓异常增殖综合症、淋巴瘤等)、血红蛋白病(如海洋性贫血)、骨髓造血功能衰竭(如再生障碍性贫血)、先天性代谢性疾病、先天性免疫缺陷疾患、自身免疫性疾患、某些实体肿瘤(如小细胞肺癌、神经母细胞瘤、卵巢癌,进行性肌营养不良等)。

  钱晓文主任在接受采访时表示,相对于骨髓移植和外周血造血干细胞移植,脐带血具有来源丰富、获取便捷、资源纯净、移植物抗宿主反应轻、治疗费用低等优点。另外,脐带血造血干细胞移植能够治疗的疾病种类还在不断增加。因此,也呼吁有条件的家庭能够选择存储脐带血,即便是捐献,也不要浪费了这份一生一次的生命礼物。

  而根据中国干细胞集团提供的数据显示,该集团每年已为超过800例病患提供脐带血造血干细胞的临床移植。在接受移植的患者中,体重超过30公斤的占80.07%,年龄超过18岁的占61.81%,患者移植后五年的存活率高达58.9%。

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