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半相合成为造血干细胞移植主流 绝大多数患者能找到合适供体

2019-04-08 07:30:5739健康网
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核心提示:南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华表示,目前,我国白血病的整体生存率较低,但是,白血病并非绝症。部分类型的白血病治愈率可达90%,即使是难治复发性白血病,也并非完全无计可施。造血干细胞移植就是对付白血病的有效利器,对于急性白血病患者来说,除了极少数的低危型,移植是他们达到长期缓解的最佳选择。并且,随着单倍体相合(半相合)造血干细胞移植技术的发展,绝大多数的患者都能从其亲属中找到合适的供体。

  今年3月,票房热卖的爱情片《比悲伤更悲伤的故事》赚足了观影者们的眼泪。影片讲述了身患慢性白血病并发展至加速期的男主人公张哲凯与其深爱的人宋媛媛的故事。影片最终,张哲凯因病去世,宋媛媛也随之殉情。

  白血病是无法救治的绝症吗?南方医科大学珠江医院血液科主任李玉华表示,目前,我国白血病的整体生存率较低,但是,白血病并非绝症。部分类型的白血病治愈率可达90%,即使是难治复发性白血病,也并非完全无计可施。造血干细胞移植就是对付白血病的有效利器,对于急性白血病患者来说,除了极少数的低危型,移植是他们达到长期缓解的最佳选择。并且,随着单倍体相合(半相合)造血干细胞移植技术的发展,绝大多数的患者都能从其亲属中找到合适的供体。

  据了解,珠江医院血液内科便是国内最早开展半相合造血干细胞移植技术的单位之一,目前,约有60%的案例为半相合移植。今年4月4日,医院整合血液科、儿科等相关优势资源,正式成立了造血干细胞移植中心。同时出任中心主任的李玉华表示,中心成立将带来硬件和服务的全面升级,移植病房也增至20间,服务能力预估将提升一倍。

  造血干细胞移植

  为恶性血液病患者带来生的希望

  造血干细胞移植,俗称“骨髓移植”,大众对这个名词并不会太陌生。

  世界第一例造血干细胞移植治疗急性白血病手术在1968年由美国医生Edward D.Thomas完成,距今已经50多年历史。

  其主要原理为被移植到患者体内的造血干细胞能分化增殖成各种、各阶段的血液细胞与免疫活性细胞,不但使正常的骨髓组织代替患者异常的骨髓组织,而且一直到体内的正常免疫细胞能代替原来可能有缺陷的免疫细胞,对恶性肿瘤(包括白血病细胞)起到免疫治疗作用,达到大剂量化疗/放疗和免疫治疗的有效结合。

  随着细胞在患者体内的更新再生,这项技术为急性白血病等恶性血液疾病患者带来了 “新生”。 李玉华主任表示,“一名急性白血病患者,进行造血干细胞移植后的生存率可达70%左右,如果不进行移植,这个数字不会超过20%”。

  李玉华介绍,如今,造血干细胞移植在治疗各类恶性血液疾病方面已应用非常成熟,如急性白血病、再生障碍性贫血骨髓增生异常综合征淋巴瘤、重型地中海贫血等。近年来,还出现了多种能与传统造血干细胞移植相结合的新技术,如:细胞治疗(供者淋巴细胞输注、NK细胞输注、CAR-T细胞输注),微移植,靶向药物治疗,这些新技术使造血干细胞移植的疗效进一步提高。抗感染和抗移植物宿主病新药的出现,使并发症和移植相关死亡率也大大降低。造血干细胞移植适应症在逐渐的扩大,例如用于治疗罕见病(121种)、免疫性疾病(系统性红斑狼疮)及用于大剂量化疗的支持治疗手段。

  半相合成为造血干细胞移植主流方式

  日前,6岁地贫患儿在移植前遭遇“悔捐”一事引发了大众的关注。幸而,中华骨髓库紧急预案找到第二名全相合的志愿者。

  按照造血干细胞的来源,可分为同基因与异基因两种。同基因造血干细胞移植在人类仅指同卵孪生同胞间的移植,占比极小;异基因造血干细胞移植是指非同卵孪生个体间的移植,这在过去往往只限于人类白细胞抗原相合的同胞亲缘间的移植,现在则包括来自“中华骨髓库”无血缘关系的志愿供者,俗称非亲缘造血干细胞移植。

  “为患者找到合适供体,需要先进行HLA配型,10个位点全匹配,叫做全相合,一半匹配则为半相合”, 苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授介绍,“在血缘亲属中,只有同父同母的兄弟姐妹有25%的机会全相合,如果没有同胞,就只能期待于能否在骨髓库找到合适的供体。而半相合的条件则宽松得多,父母子女、兄弟姐妹,乃至堂兄弟姐妹、表兄弟姐妹都有可能半相合。”

  茫茫人海,要找到完全匹配的捐献者并不那么容易,有时候病情并不能支持无尽地等待。幸运地配型成功,如新闻里“悔捐”的案例并不少见。吴德沛表示,目前,捐献志愿者中配型成功后“悔捐”的约有20%-30%。

  半相合技术的出现解决了供体的问题。“98%的患者都能快速找到合适的半相合供体,”吴德沛表示,“但在疗效方面,半相合移植和全相合移植的效果是相当的。”

  据了解,在中国,每年约有7000例造血干细胞移植手术,其中半相合移植约为3000例,约占42.8%。在技术成熟的中心,这一占比会更高,如在苏州大学附属第一医院和珠江医院,半相合案例约为60%。

  知多点:骨髓捐献,并不需要“抽骨髓

  虽然半相合技术已然成熟,但全相合造血干细胞移植仍是首选,志愿者捐献也仍然是患者获得合适供体的重要来源。

  有很多人因为“抽骨髓”非常痛苦而对捐献有顾虑。吴德沛介绍,目前,捐献造血干细胞的方式是抽取外周血,和平时体检抽血方式相同。不同的是需要提前5天每天注射造血干细胞动员剂,另外,由于采集过程中需要进行成分分离,仅提取外周血中的造血干细胞,整体时间较长,约需要3-5小时。

  中华骨髓库在《捐献指南》中呼吁,申请时做到深思熟虑,捐献时义无反顾:“世界上每个骨髓库都存在着一定比例的造血干细胞捐献者临捐时反悔和流失。降低流失率和反悔率有效的办法是,每一位志愿捐献者的登记时要认真了解血液科学知识和捐献造血干细胞的常识,熟悉捐献流程,做好配偶和直系亲属的思想工作,再填写《志愿捐献造血干细胞登记表》,以保证有需要进行造血干细胞移植的患者与其配型相合时能够义无反顾地实施捐献。”(通讯员:伍晓丹)

李玉华主任医师 南方医科大学珠江医院    血液病科

主任医师,副教授,从事血液病专业近十年,临床基础扎实,有较丰富的临床经验,对疑难疾病有自己的认识。

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