血友病规范化预防治疗势在必行

　　“我两岁半时被确诊患重度血友病。在我多年的记忆里，一切都跟出血、肿痛有关。为了获得更好的医疗资源，五岁时我们一家搬到了北京。在这里我认识了许多像我一样的小朋友和大朋友，不能上体育课，不能被人推撞。我不想那样，我想像正常人一样生活”。

　　这是一位血友病患者在*朋友圈发表的内容。据统计，我国约有血友病患者10多万，大多数患者的主要治疗方式是按需治疗而非规范化预防治疗。他们的生存状况如何？能否避免因病致残？如何持续改善他们的生存质量？近日，相关专家在海南省医学会血液学专业委员会2019年学术年会期间解答了疑惑。

　　规范治疗降低致残率

　　血友病属于世界卫生组织(WHO)定义的罕见病。是一组遗传性凝血功能障碍的出血性疾病，其共同的特征是活性凝血活酶生成障碍，凝血时间延长。终身具有轻微创伤后出血倾向，重症患者没有明显外伤也可发生“自发性”出血。

　　武汉市广发肿瘤医院综合科室血液病专家倪主任介绍到，血友病包括血友病A和血友病B，以血友病A较为常见。血友病A为先天缺乏凝血因子Ⅷ所致，血友病B为先天缺乏凝血因子Ⅸ所致。血友病不仅会导致皮肤、黏膜出血，而且会影响关节活动功能，严重者甚至造成残疾。

　　血友病是终身性疾病，一旦发病，患者需长期使用凝血因子产品。规范的治疗能有效降低患者的出血频率和致残率。

　　按需治疗和规范化预防治疗的效果是不可同日而语的。以年出血率说明，据不彻底统计，接受按需治疗的患者年发生出血35次左右，由于每次出血都会对关节组织造成损伤，而且这种损伤是不可逆的，长期反复就会导致患者残疾。

　　通过规范化预防治疗将血友病人凝血因子Ⅷ的水平提高并维持到3%以上，可显着减少出血次数，避免因出血造成的关节损害。患者基本不会出血，可以正常地上学、工作，享受正常生活，生命质量得以有效改善。

　　期待药物可及性提升

　　据介绍，目前血友病的治疗药物主要是凝血因子。近年来，多种凝血因子产品被纳入国家医保目录，许多地方的城乡居民大病保险为血友病患者提供了治疗保障。我国医保政策和过去相比有了长足发展，但医保政策的执行受政府能力的影响，各省市对血友病患者的治疗保障存在差距。

　　随着国家对医疗投入的增加和对罕见病的日益重视，未来血友病的药物可及性和可支付性都有待提高。尽管医保对药物支付的比例有所提高，但血友病作为一种终生性疾病，总体费用依然高昂。

　　目前我国重组人凝血因子产品的医保政策存在成人使用限制，如果此类药物能作为预防性治疗药物，血友病患者的生存质量将大大提高。

　　完善诊疗体系

　　国内血友病的治疗体系建设起步较早，多年来取得了很好的经验。

　　中国卫生部日前发出通知，要求各地确定血友病病人分级诊疗和双向转诊标准，完善血友病分级诊疗体系。

　　在分级诊疗方面，应该有更多的探索，最大程度改善患者的治疗感受，大限度满足血友病患者及其家庭的广泛需求。

　　血友病专家强调：建设中的中国血友病诊疗中心分为血友病治疗中心、血友病诊疗中心和血友病综合管理中心，建设和完善血友病诊疗体系至关重要，通过提供诊断、治疗、痊愈、疗效监测、支付方案等五大方面的综合服务，为血友病患者搭建规范、有效、可及的分级诊疗平台。武汉市广发肿瘤医院综合科室在治疗血友病方面也有非常丰富的经验，为推动湖北地区建立成熟的血友病诊疗体系做出了极大的努力。

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