维昇药业：TransConTM CNP获得欧盟孤儿药资格认定

TransConTM C-型利钠肽（CNP）获得欧盟委员会（EC）孤儿药资格认定，用以治疗软骨发育不全（ACH）。

维昇药业（VISEN Pharma），一家致力于内分泌相关治疗领域，将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司，负责 Ascendis药业旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。Ascendis Pharma于2020年8月12日宣布，欧盟委员会（EC）已授予TransCon C-型利钠肽（CNP）孤儿药认定，用于治疗短肢侏儒症中最常见的类型——软骨发育不全 。TransCon CNP是在研的长效CNP，每周一次皮下注射，在安全治疗水平下提供持续的CNP暴露。TransCon CNP已于2019年2月获得美国食品和药品监督管理局（FDA）在美国治疗软骨发育不全的孤儿药认定。目前，市场上尚未有药物被批准用于治疗软骨发育不全 。

“TransCon CNP在欧洲和美国均获得了治疗先天性软骨发育不全的孤儿药资格认定，对先天性软骨发育不全患者所面临的疾病及相关并发症的治疗具有非常重要的意义。”维昇药业首席医学官杨军博士说道，“目前该疾病尚无有效的对因治疗。TransCon CNP的加速研发将为这类患者带来潜在希望。维昇药业在中国已进入全球观察性研究ACHieve和2期 ACcomplisH试验的准备阶段，努力为先天性发育不全患者尽快带来创新选择。”

欧盟（EU）认定的孤儿药资格授予那些能安全有效地治疗、预防或诊断威胁生命或使人慢性衰弱疾病的药物，这些疾病患病率不超过5/10000，且目前尚无令人满意的治疗手段。该药物必须为该类疾病患者带来重大利益。孤儿药在欧盟获得销售许可后，具有10年的市场独占性。在某些情况下，具有儿童适应症的孤儿药市场专有权可再延长两年。

维昇药业首席执行官卢安邦表示：“在中国，虽然软骨发育不全的发病率低，但该疾病患者在婴幼儿期死亡风险高，在不同年龄阶段会发生多种严重的骨骼并发症和合并症，且目前缺乏有效的药物治疗，患者一生都要承受着生理和心理上巨大的压力，其治疗需求亟待解决。本次TransCon CNP获得欧盟孤儿药的认定对治疗软骨发育不全具有很重要的意义，作为 TrasnCon CNP在大中华区的独家授权研发及销售企业，今年，维昇药业将共同参与并计划在中国开展相关临床试验，希望能尽早给中国患者带来治疗新选择。”