血液肿瘤创新药的中国医保策略新轨迹

6月14日，上海药店在售的急性髓系白血病靶向治疗药维奈克拉，100mg 14片装主规格，再次更换了药品价格标牌，从原来的4860元降至3835元，降幅21%，距离上一次降价，不到一年。

这款在华获批仅仅18个月，中国唯一获批的急性髓系白血病B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂为何连续2次主动降价，而且态度坚定？

业界人士指出，急性髓系白血病(AML)病人与病魔斗争一直都处于“生死时速”状态，各方都热切期望病人能尽快用上并负担得起“救命药”。因此，药企希望通过主动降价，争取早日进入医保目录，提高药物可及性，惠及更多AML患者。

临床需求急速扩增，再降价盼进医保

AML是成人最常见的白血病类型，约占70%左右。近年来，随着人口老年化趋势加重，AML发病率也在攀升。流行病学资料显示，2018年中国约有19700例AML新增病例，而到2030年预计将达到24200例。

从早年间闻白血病色变，到现在部分患者长期生存，AML虽然仍是重大疾病，但是近年来靶向药物相继问世，其已不再是无药医治，其中BCL-2突变基因的发现，为AML靶向治疗开创了新的治疗格局。

bcl-2抑制剂维奈克拉是不适合强诱导化疗，或者≥75岁AML患者迫切需要的一线治疗药物。根据公布的Viale-A全球三期临床研究结果显示，维奈克拉联合阿扎胞苷治疗AML较对照组总生存期提高了50%，复合完全缓解率达到66.4%。1b期研究的长期随访结果显示，获得完全缓解的患者中位总生存期可以达到40.3个月，其临床价值正在逐步显现。

尽管临床疗效毋庸置疑，但想进入国家医保目录还需要企业更有决心付诸于行动。因为医保基金能否承受是医保部门在遴选医保目录药品关注的另一个重中之重。众所周知，创新原研药由于研发投入巨大，上市之初，定价相对较高。因此，通过两次主动降价，期望减轻患者负担，同时减轻其他医疗资源对医保基金的挤占，缓解医保基金压力。

里程碑药物，期望让更多AML患者受益

截至目前，维奈克拉在包括中国、美国在内的八十多个国家和地区获批上市，被美国FDA授予六项突破性疗法认定，其中两项均是针对AML的治疗。

2021年，美国化学学会（ACS）授予该药研发团队的21名化学家——年度化学英雄奖，以表彰其耗时十多年，在很多药企研发均失败的情况下，坚持不懈，研发出B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，为血液肿瘤患者提供了新的治疗选择。

在过去的几十年里，由于缺乏有效治疗药物，一旦确诊AML，病人的生命往往就进入倒计时。资料显示，在创新药出现之前，AML患者5年生存率只有29%左右，而60岁以上的老年AML患者，5年生存率更是仅有5-15%。

在当前医保目录中，尚没有创新AML治疗靶向药纳入的前提下，如果能够将bcl-2抑制剂这种救命、急需的药物纳入医保报销范围，可以帮助提升AML患者的治疗可及性，减轻家庭与社会负担，让更多患者受益，促进平衡国家医疗资源。