细胞治疗药物或将引发医学新浪潮 标准化是关键

　　近年来医学技术突飞猛进，但心血管、免疫、代谢、神经、创伤等疾病仍困扰着人类社会。分子药物及手术治疗遭遇天花板，亟需研发更多、更为有效的治疗手段。免疫细胞、干细胞、基因疗法等“活的药物”应运而生，在心血管、创伤、肿瘤等领域开始了它们的征程。

　　在本周召开的2017中国转化医学高峰论坛暨广东转化医学年会上，博雅控股集团的肖海蓉女士为与会嘉宾讲解了细胞治疗药物的发展和临床应用。

　　细胞治疗药物靠谱不

　　美国国立研究院今年6月公布的资料显示，全球注册在案的干细胞临床试验超过6000个，研究涉及140多种疾病。国际上获准上市的干细胞治疗产品有13个，功能细胞治疗产品共12个。四川大学华西医院魏于全教授认为“基因工程T细胞用于肿瘤治疗正在取得重大进展”。种种迹象表明，细胞治疗药物不是纸上谈兵。

　　细胞治疗药物对哪些病有用

　　1.失明：欧盟EMA已批准角膜缘干细胞修复角膜损伤。

　　2.基因缺陷：2016年欧盟EMA批准基因修饰自体造血干细胞用于治疗儿童免疫缺陷症。

　　3.白血病：美国FDA在今年下半年批准CD19用于治疗难治性或复发性急性淋巴细胞性白血病，KTE-C19用于治疗复发难治型急性淋巴性白血病。

　　4.严重下肢缺血：以当前的医疗水平，严重下肢缺血患者主要肢体不截肢生存率约82.4%，而自体干细胞有助减轻疼痛以及下肢血管重建。

　　5.骨折不愈合：临床试验表明，缺血型骨折不愈合患者（切开复位内固定术后超过8个月仍未愈合）在接受自体骨髓干细胞浓缩物治疗6个月后，愈合率达到较高水平。

　　此外，自体细胞技术在软骨修复等难愈型创伤治疗上也有不错的成绩。

　　细胞治疗药物真那么好，国内怎么不上市

　　其实我国共受理过26项细胞药品注册申请，只是到目前为止没有一个细胞药品获准上市。其原因有以下几点：

　　动态性：细胞生物稳定性不如常规药品，质量较难把控；

　　个性化：细胞药物需提取病人自体细胞制备，难以标准化；

　　成本高：当前细胞药物多手工生产，工艺繁复效率低。

在未能达到标准化应用的前提下，细胞治疗药物距审核待批还有些时日。不过大家也不用失望，自今年8月CAR-T在美上市，越来越多的专家学者和投资人投入到细胞药物的研发中，相信他们未来能突破这一技术壁垒，带来好消息。