世界血友病日：标准化治疗，“玻璃人”也能自由奔跑

　　今天是4月17日，世界血友病日。

　　血友病患者因为体内缺少凝血因子，轻微地触碰就会出血，重症患者没有明显外伤也会发生“自发性”出血。在人们心目中，血友病患者就是这样的“玻璃人”，做什么事都要小心翼翼，奔跑等体育运动更加与他们无缘。

　　事实上，“玻璃人”也能自由奔跑！南方医科大学南方医院血液科孙竞教授和儿科冯晓勤教授表示，通过标准剂量的预防治疗，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

　　血友创造一小时自行车骑行世界记录

　　标准治疗下“玻璃人”自由奔跑不是梦

　　2015年，英国职业自行车运动员阿·道塞特在曼彻斯特自行车馆的赛道上不间断骑行了1小时，记录仪最终显示，他在60分钟内总骑行距离为52.937公里，刷新了这一耐力挑战的世界纪录。特别的是，道塞特是一名血友病患者，人们眼中碰一碰就会出血受伤的血友病患者。

　　另一名代表性的血友病患者是曾攀登珠峰的Chris Bombardier，他来自美国丹佛。

南方医科大学南方医院血液科孙竞教授

　　“从他们的成绩可见，血友病患者完全可以不做‘玻璃人’”， 孙竞教授表示，“在所有罕见病中，血友病是目前唯一诊疗路径明确的疾病。标准剂量的预防治疗是以维持正常关节和肌肉功能、让血友病患者回归正常生活为目标，降低出血频率，延缓关节病变的进展，避免关节的不可逆损伤，从而让患者免于致残。”

　　标准剂量的预防治疗是指血友病患者在未发生出血的情况下，定期接受足剂量凝血因子注射。

血友病严重程度分级

　　血友病是一种罕见的遗传性凝血障碍疾病，全球约有40万患者，中国约有10来万，血友病的患者血液中缺少功能正常的凝血因子Ⅷ（甲型血友病或典型血友病）或因子Ⅸ（乙型血友病或克雷司马斯病），其中约有85%为甲型血友病。该病可引起出血时间延长或者自发性出血，尤其是肌肉、关节和内部器官出血，如不进行有效的干预，长期反复的肌肉、关节出血会造成残疾，严重的出血甚至会死亡。

南方医科大学南方医院儿科冯晓勤教授

　　“血友病患者缺乏凝血因子，通过补充凝血因子就可以得到有效治疗 。”冯晓勤教授表示，按照标准剂量的预防治疗方案给患者补充人凝血因子Ⅷ产品，即使是重度甲型血友病患者，也可以过上几乎和正常人一样的生活。

　　但是，标准剂量的预防治疗方案需要的不仅是观念的更新，树立在患者面前更大的门槛是“钱”。

　　“甲型血友病患者使用标准剂量的预防治疗方案是按照25-40IU/kg体重注射凝血因子，每周3次，一名成人一年需要数十万”。孙竞教授算了下账。

　　目前，国际上应用的预防治疗方案标准是：

　　1 足量方案：每次25～40U/kg，每周给药3次。多数获得接近正常人骨骼肌肉功能和社会健康生活，但治疗费用最高。

　　2 中量方案：每次15～30U/kg，周3次。虽然无法获得零出血和阻止长期关节损害的发生，具有更高的效价比。

　　3 低剂量方案：5～10U/kg，每周2～3次。只有短期临床研究数据；因子消耗量相当于或稍高于正常按需治疗，但只能减少出血发生，不能完全阻止关节病变的发展。

　　由于经济的问题，我国患者主要使用低剂量方案或按需治疗方案。在部分地区，在医保政策和慈善援助项目扶助下，血友病患者可以得到足量的治疗。如在广州，参加了“为生命续航——血友病援助项目一站式结算”项目的儿童，在指定医院——南方医院、番禺中心医院、广州市妇女儿童医疗中心就诊，可以“随来随看，随走随结”；而费用方面，首先用于治疗的药品费用将由广州医保报销约80%；在此基础上，中华慈善总会与广州市慈善会共同援助约19.5%。这意味着在现有医保政策和慈善援助的共同帮助下，广州血友病儿童基本实现规范治疗和预防治疗。

　　德甲球星现身鼓励血友病患儿

　　奔跑吧，少年！

　　今年的血友病日主题是““分享知识，我们更坚强”。

“ Running Boy－奔跑吧！少年”广州启动仪式现场

　　4月15日，北京及广州同时启动了“ Running Boy－奔跑吧！少年――拜耳血友病关爱运动汇”项目。该项目由北京血友之家罕见病中心主办、拜耳公司支持。启动仪式上，德甲劲旅拜耳勒沃库森足球队现役球员通过视频，鼓励血友病儿童们用勇于拼搏的体育精神克服疾病，做生活的强者。

　　据介绍，在这个项目中，血友病儿童及家庭可以通过趣味的学习方式，了解标准治疗的相关知识。项目后续还将开展更多的主题活动，让患儿在快乐中掌握更多的知识，享受更多的童年欢乐，让血友病儿童患者“奔跑不再是奇迹”。