世界血友病日| 专家指出：解决支付多样化和患者依从性问题是血友病管理两大核心

　　在2020年4月17日“世界血友病日”来临之际，中国医学科学院血液学研究所血液病医院血栓止血诊疗中心主任暨中国血友病协作组组长杨仁池主任指出，我国血友病患者的诊断和治疗水平已经得到显著提升，目前在血友病管理中要重点解决的是支付多样化问题和提高患者依从性问题。

　　他指出，在目前国情下，多方参与是一个非常可行且有意义的探索，通过社会各界、慈善组织、非医药企业的募捐来共同努力，在继续深化血友病分级诊疗建设的同时，积极开展多方慈善救助，争取让乙型血友病患者与甲型血友病患者一样，获得同等的充分治疗。

　　血友病患者治疗和管理得当可避免致残

　　血友病是由于体内缺乏凝血因子而造成的遗传性凝血障碍性疾病，包括甲型血友病（又称血友病A，缺乏凝血因子Ⅷ）和乙型血友病（血友病B，缺乏凝血因子IX）。杨仁池主任介绍说，血友病患者以自发性或创伤相关的出血为特征，出血部位主要在关节、软组织和肌肉，严重时会导致残疾甚至死亡。

　　血友病属于世界卫生组织（WHO）定义的罕见病。2017年世界血友病联盟公布的全球已注册血友病患者数量为196700人，我国目前已经注册登记的血友病患者不到2万人，考虑漏诊和未注册等情况，我国血友病患者实际人数估计超过8万名。其中血友病B患者约10000人，目前登记在册不到2000人。血友病B患者如果能及时、规律的接受凝血因子替代治疗，不仅能够挽救生命，更能帮助患者能够保持关节健康、不致残。

　　多样化支付提升血友病治疗药物可获得性

　　经过数十年的努力，血友病的诊断技术较之前有了很大进步。杨仁池主任谈到：“血友病患者需要长期使用凝血因子止血和预防出血。过去数年来，我国在血友病疾病管理上的巨大进步体现在医保政策方面。在血友病用药方面，儿童能够减少关节和肌肉出血，维持与正常人一样的生活，可以走向社会工作。2017年以后，国家医保也允许直接将儿童预防性治疗用于医保支付范围，这是一个非常大的进步。”

　　同时，杨仁池主任表示：“从国家政策的出台到各省份实际执行过程中，要受到不同省份不同医保预算的影响。因此，在中国如何探索多方支付的其他新途径就显得非常重要，要争取让乙型血友病患者与甲型患者一样，获得同等的充分治疗。”

　　杨仁池主任介绍说，10年前中华慈善总会积极开展血友病患者援助项目，从2016年开始，中国初级卫生保健基金会也积极加入到血友病慈善事业中来。在天津， 天津市慈善协会也积极参与血友病患者的救助和管理。可以说在天津，目前已经做到了基金会、企业、社会各界携手努力，共同分担。

　　 天津市约有40多位乙型血友病（凝血因子Ⅸ缺乏）患者由于医保报销比例比较低，家庭经济压力比较大。天津市慈善协会发起的“天津市乙型血友病患者援助项目”，旨在对符合医学条件的乙型血友病患者资助部分重组人凝血因子Ⅸ药物治疗费用，从而帮助更多的乙型血友病患者和其家庭减轻经济负担，使患者得到规范治疗，提高患者生活质量。

　　杨仁池主任呼吁，这样的多方参与在目前国情下是一个非常可行且有意义的积极探索，未来通过社会各界、甚至包括非医药企业的募捐来共同努力，以进一步提升人凝血因子的药物可及性，让血友病患者的治疗及生存质量能进一步改善。

　　结合血友病疾病诊疗特点 积极落实国家分级诊疗方案

　　目前从全国范围来看，许多血友病患者仍集中在三级医院就诊，不仅不利于从根本上解决很多偏远地区血友病患者看病不方便的问题，同时也造成三级医院医疗资源紧张。

　　在我国实现血友病患者的分级诊疗是血友病患者诊疗管理体系建设的重中之重。国务院办公厅《关于推进分级诊疗制度建设的指导意见》中明确提出，逐步完善分级诊疗政策体系，逐步形成基层首诊、双向转诊、急慢分治、上下联动的分级诊疗模式，基本建立符合国情的分级诊疗制度。杨仁池主任说结合血友病疾病诊疗特点，围绕患者预防、治疗、康复、护理等不同需求提供科学、持续、高效的诊疗服务，以更好覆盖更多偏远地区血友病患者，对继续完善血友病分级诊疗政策非常有意义。

　　如忽略了定期随访，其实是患者一个很大的损失

　　规范的治疗能有效降低血友病患者的出血频率和致残比率。如果在出血发生之前，能够定期补充凝血因子，使其在血液里保持一定浓度，患者就能够像正常人一样生活。尤其是儿童患者，良好的预防治疗可极大减少出血次数，避免因出血而造成的关节损害。长期系统的预防治疗，甚至能实现零出血的目标，大大提高患者生活质量。

　　“实际上，血友病治疗用药方案应该保持动态调整，患者用药的剂量要结合患者的药代动力学特点、运动状态、整体健康状况进行综合评定。”杨仁池主任说，“人民群众是自己健康的第一责任人，对于血友病患者群体来说更是如此。不管是血友病成年人，还是儿童血友病患者，不能仅是用药、拿药，一定要定期到血友病中心随访。不管是按需治疗还是预防治疗，医生都需要定期对血友病患者进行关节评估，判断是否调整药剂量以便更好保护关节，给予患者个体化的实时监控是提供最佳治疗的前提。”杨仁池强调指出：“如果忽略了定期随访，对于患者来说，其实是一个很大的损失。”

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