超六成患者回归工作状态，《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布

2022年1月23日，由北京新阳光慈善基金会发起的“续立新生 扬帆启航”《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》（以下简称《白皮书》）发布会在武汉举办。这是自2016年以来，时隔5年《白皮书》再度更新发布。此次《白皮书》进行了大样本调研，覆盖全国31个省市自治区范围内2533位慢性粒细胞白血病患者，总结了我国慢粒白血病的诊疗现状，对慢粒患者的用药情况、回归正常后的生活、工作状况进行了深度剖析。

《2021年中国慢性粒细胞白血病患者报告白皮书》发布会现场

苏州大学附属第一医院吴德沛教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授、华中科技大学同济医学院附属同济医院孟力教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院邹萍教授、华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授、北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛先生、湖北省内各院血液科临床医生、慢粒患者代表共同出席了此次活动。

超五分之一患者耐药，规范检测助力慢粒治疗精准化

慢性粒细胞白血病（Chronic Myeloid Leukemia， CML），又称慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，全球年发病率为1.6~2.0/10万，在成人白血病中约占15%。酪氨酸酶抑制剂（TKI）的出现，慢粒患者的10年生存率总体上从50%提高到85-90%。

随着新药研发，治疗技术的革新，慢粒的治疗方案在不断创新。在探讨国内慢粒患者和血液科医生对于TKI治疗的关注点时，双方的共同关注点是新药发展。TKI是目前治疗慢粒的首选用药，但仍有一部分患者不能达到理想缓解效果（原发性耐药）或缓解后复发（继发性耐药）。在《白皮书》覆盖的2533位受调研患者当中，20.2%的患者耐药不耐受。BCR-ABL激酶区突变是导致TKI治疗后耐药的重要机制之一，其中T315I突变是最常见的，也是目前难以克服的突变之一。

耐药是导致患者发病及死亡的重要原因，但长期以来医患群体对耐药问题并未给予充分关注，尤其是在广大基层，耐药认知不足的问题更为突出。对此，华中科技大学同济医学院附属协和医院黎纬明教授建议：“早期进行耐药管理可有效预防耐药发生，当患者在治疗过程中未达到最佳反应或出现疾病进展时，需要尽快检测激酶突变情况，否则不仅会导致病情加重，还会错过最佳治疗时机。基层血液科医生要有慢粒规范化管理和长期管理意识，确保慢粒患者尤其是耐药患者能及时进行随访监测和突变检测。强基固本，这就需要将更多优质医疗资源辐射到广大基层，从根本上提升慢粒治疗水平和成效。

随着BCR-ABL激酶区突变检测的规范化，以及国内外专业医药团队针对耐药、突变和减少不良反应等新型TKI药物研发，慢粒治疗的精准化时代也即将到来。针对其他TKI耐药或不耐受、以及T315I突变患者，中国首个且唯一一个第三代BCR-ABL抑制剂已证实可以克服慢粒患者的T315I突变，且对经一代或二代TKI治疗后耐药或不耐受的慢性粒细胞白血病有疗效，该药已于中国上市。

近半数患者回归工作面临挑战，基层医疗服务需求更需关注

此《白皮书》对全国31个省市自治区进行了调研，目前在中国一线、省会城市等医疗条件相对发达的地区，慢粒实现了可防可控可治。但调研数据显示，仍有不少的患者（22.11%）表示在常住地无法获得治疗药物，主要的影响因素有地方不具备所需医疗条件、跨省市异地就医无法报销、耐药问题或者因为进口药品在多地医院的可及性不高等。此类问题在中低线下沉城市、广大农村地区更为严重。

除此之外，由于治疗时间的延长，患者的经济负担和生活质量逐渐成为关注重点。近一半的患者（58.22%）认为疾病带来的个人身体和心理上的影响增加了找工作的困难，32.90%的患者认为用人单位与职场上的不公也增加了患者回归工作的难度。成功回归工作状态的患者也面临着一些的挑战，有41%参与调研的患者认为疾病和治疗限制了个人发展，例如导致岗位调动影响晋升等问题。另一方面，由于疾病的突发性和不确定性，患者在回归生活和工作的过程中通常承受着巨大的心理压力，非常需要社会各界的关注和倡导。26.29%的患者表示希望能够获得心理疏导、精神慰藉、缓解心理压力等各方面的心理支持。15.20%的患者认为社会需要提高对患者重返职场的关注，增加对患者回归工作的认可和信任。

圆桌讨论

慢粒患者“木头”在现场分享了他从确诊、到发现突变耐药、到参加临床试验、再到最后重新回归生活的经历。他说：“我确诊已经十八年了，经历了重重磨难。在我以为好日子终于到来的时候又查出了T315I和E255K突变，好在入组了国产原研第三代靶向药的临床试验救了我一命。这十八年我从绝望的低谷走到了转阴的高光，未来可期，人生还很长，希望大家也不要放弃”。

另一位患者代表曹先生是一名在职交通民警，他在现场分享时谈到，慢粒患者的自我管理非常重要，规范治疗、定期检测、谨遵医嘱是关键，我们要做自己健康的“第一责任人”。同时在治疗过程中，保持良好的生活习惯和稳定的情绪也是必不可少的。慢粒并不可怕，我们要在生活中康复，在工作中疗愈，为社会做出贡献，实现自己的个人价值。

黎纬明教授表示，此次调研有很多鼓舞人心的内容，许多患者都在尝试回归新生活。但《白皮书》的相关数据仍反映出慢粒患者在治疗用药、回归社会等方面面临诸多难题。慢粒治疗的地区水平差异、认知理念的欠缺以及科学管理的规范化不足等问题，是中国乃至世界视野下慢粒治疗需要突破的瓶颈所在。在打通患者回归生活“最后一公里”上，我们还需倾注更多精力。借此机会我们向社会各方呼吁，更多了解慢粒患者的生存状况和需求，为慢粒患者接续新生保驾护航。在“2030健康中国”规划的引领下，调动一切可以调动的资源和力量，开创慢粒治疗的新境界。

“在基层地区，患者对医疗服务的需求相较于城市更大。促进优质医疗资源下沉，推进医疗服务均等化能够帮助基层地区的患者实现优质医疗可及，因此基层医疗机构要提供有效的医疗服务和宣教工作，从身体、诊疗、心理等多方面满足患者需求，进一步改善患者生存质量。目前慢粒患者的生存期已接近同龄正常人，只要保持高度的用药依从性和规律随访，是可以回归正常工作和生活的，希望社会各界给与他们更多的包容与接纳，帮助他们更好地融入社会”，华中科技大学同济医学院附属同济医院孟力教授表示。

慢粒患者精彩的舞蹈演出

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛先生

活动当天除了《白皮书》的发布，北京新阳光慈善基金会还联合和睿慢粒帮扶中心共同组织举办了全国慢粒患者故事线上展暨2022年慢粒学院新春云年会，借助镜头更真实地展现慢粒患者的心路历程。值此机会，现场的慢粒患者还带来了精彩的舞蹈演出，展示出了慢粒患者追求新生的不懈努力。

北京新阳光慈善基金会秘书长刘正琛表示，此次《白皮书》的发布，旨在帮助公众和政策制定者更多了解慢粒治疗现状与患者生存状况，希望社会各界关注慢粒患者，多方位助力患者奔赴新生活。作为《白皮书》发起者，新阳光基金会的宗旨是用爱自己的心去爱别人，为更公平更美好的社会而行动，致力于采取更多行动来减轻患者的负担、提高患者生存质量，助力“健康中国2030”目标的实现。

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