6月12日,为期三天的“第十一届广州国际血液肿瘤与免疫高峰论坛”落下帷幕。该论坛由广东省抗癌协会血液肿瘤专业委员会、广东省免疫学会血液免疫专业委员会和中国病理生理学会实验血液学专业委员会血液免疫学组联合主办,南方医科大学南方医院血液科、暨南大学血液学研究所和中山大学附属肿瘤医院承办,已是国内深具影响力的血液和免疫盛会。
血液肿瘤学科向来被称为医学界的“导师”,每一次突破都引领着其他学科的发展。近年来血液肿瘤诊疗领域有哪些值得关注的趋势和方向?近日,大会执行主席、南方医科大学南方医院血液科主任刘启发教授接受记者专访,详谈血液肿瘤新疗法和新挑战。
聚焦血液肿瘤前沿创新疗法
“11年前,由我和暨南大学李杨秋教授以及美国纽约大学医学院刘德龙(音)教授,我们三个共同发起了这一会议。”说起论坛的缘起,刘启发教授颇有感慨。当时搭建的这一国际学术交流平台,如今成为在海内外华人圈颇具影响力的盛会。今年大会亦邀请了国内外血液与免疫学界的300多位专家学者,通过一个主会场、十五个分会场,和近一百个专题报告,分享与讨论当前血液肿瘤、干细胞和免疫学等多个领域的研究进展,吸引十万人通过线上观看交流。
“在中国临床医学中,血液肿瘤领域可以说是国际领先的。”刘启发教授指出,很多医学学科的进步都是从血液领域开始。比如血型的发现,推动了外科手术的发展;HLA抗原(人类白细胞抗原)也是在血液中发现,推动了器官移植的发展;单克隆抗体的发现,也推动了其他抗体的发展。“尤其在造血干细胞移植领域,我们在国际上都是领先的。还有靶向治疗,比如M3白血病(急性早幼粒细胞白血病)的治疗,以及CAR-T治疗,也处于国际领先水平。”
1983年毕业后即进入血液科工作,从医近四十年,刘启发教授和他的团队亲历见证了中国血液科的飞速发展。从电视剧中令人闻之色变的“血癌”,到为了活下去不惜从境外购药的《我不是药神》,被业界认为是近年来发展最快学科的血液肿瘤,创新治疗手段层出不穷,也被学界寄予厚望。在第十一届广州国际血液肿瘤与免疫高峰论坛上,造血干细胞移植、免疫治疗、分子靶向治疗等血液领域的研究重点,也成为论坛上国内外专家分享和讨论的主要方向。
“另一方面,随着我国老龄化程度加深,老年血液肿瘤也在增加,比如原来不太受重视的多发性骨髓瘤和慢性淋巴细胞白血病等,也成为国内外专家关注的重点领域。”刘启发教授分享道。
老龄化带来血液肿瘤诊治新挑战
《2018中国癌症登记年报统计》显示,恶性肿瘤发病率随年龄增长逐步增加,我国肿瘤患者超过六成是60岁以上的老年人,80岁左右达到发病高峰。随着我国老龄化社会进程的加剧,预期未来发病率还将不断攀升。
“随着老龄化的加速,以及诊断水平的提高,一些血液肿瘤越来越被大众所认知,比如多发性骨髓瘤,高发于老年人,在老年肿瘤中排到第八的位置。”刘启发教授介绍。
多发性骨髓瘤(MM)是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病,约占血液系统恶性肿瘤的13%,目前已经成为血液系统第二大常见的恶性肿瘤。公开资料显示,高龄是多发性骨髓瘤的重要危险因素,60岁以上人群发病率和死亡率显著较高。伴随中国社会老龄化的加深,2006-2016年间,中国多发性骨髓瘤的发病率逐年升高 。
“多发性骨髓瘤是一个全身性疾病,可能引发肾脏、骨头、心脏等多个器官出现症状,病人跑去肾脏科、骨科、心内科等问诊,临床上有一半以上的病人,都不是到血液科就诊,容易出现误诊或耽误病情。”在南方医院,由血液科牵头组建的多学科诊疗(MDT)团队,通过对医生全面系统的培训,比如检验科会针对球蛋白超过正常值发出预警等,大大提升了该疾病的诊断率。
谈到多发性骨髓瘤的治疗,刘启发教授指出,近年来多发性骨髓瘤的创新治疗方式不断涌现,如小分子靶向药物、CAR-T细胞治疗、免疫治疗、CD38单抗,都可能拉长患者的生存期。
相关研究的早期结论表明,CD38单克隆抗体联合主流抗骨髓瘤药物可以延长患者的生存期,改善生活质量,降低因治疗相关性不良事件导致的停药率。最新研究数据显示,新一代CD38单抗与蛋白酶体抑制剂的联合用药,能显著改善复发性多发性骨髓瘤患者的中位无进展生存期,目前国际上已经推荐为一线治疗。
“遗憾的是,多发性骨髓瘤目前仍难以治愈,医学的发展是一步一步来的,也不可能一下子解决全部问题。”刘启发教授指出,近年来,复发/难治MM的治疗已有创新突破,但是耐药性、疾病及相关治疗的并发症的增加使后续的治疗面临很大的挑战。未来亟需开发更多新型药物,追求更深层次缓解,帮助患者延长生存期,提升生存质量。同时,创新疗法的可及性仍有可提高的空间。
推动湾区血液肿瘤医学高地建设
“毫不夸张地说,在血液肿瘤领域,中国临床医生的水平基本与国际同步,甚至在某些领域高出国外。”刘启发教授指出。而创新疗法的可及性也在加速提升。
近年来,国家药品监督管理局发布了一系列关于创新药优先审批、开设创新药绿色通道等政策,力争缩短国内外新药上市的“时间差”。2020年11月,国家市场监管总局、国家药监局等8部委印发的《粤港澳大湾区药品医疗器械监管创新发展工作方案》,提出允许在粤港澳大湾区内地9市开业的指定医疗机构使用临床急需、已在港澳上市的药品,使用临床急需、港澳公立医院已采购使用、具有临床应用先进性的医疗器械,具体由广东省政府负责审批。2021年,“港澳药械通”政策落地试点。如今,大湾区共有5家医院获批成为该政策试点,超17种药械获批进口,其中包括1个血液肿瘤创新药。这些新药在大湾区“先行先试”,也在在一定程度上促进血液肿瘤学科诊疗水平的提升。
“越来越多的新药临床试验在全球多中心同时开展,加速在国内外同步上市,即便没有在中国做临床试验的创新药,也有相关引进通道如‘港澳药械通’政策,为部分患者解临床燃眉之急。”刘启发教授指出,随着试点范围扩大实施,未来应该会有更多创新药引入,让更多血液肿瘤患者获益,助力大湾区血液肿瘤诊疗水平的整体提升。
“大专科”血液病医院已落地黄埔
拥有华南地区最大的骨髓移植中心,也是广东省高水平登峰计划的首批建设单位,南方医院在打造粤港湾大湾区血液肿瘤医学高地的路上疾行。
血液肿瘤是严重危害人类健康的重大疾病,造血干细胞移植是治愈血液肿瘤最有效的手段之一。然而当前移植面临两大瓶颈:供者来源困难限制其广泛临床应用,复发和并发症是导致移植失败最主要原因,导致5年生存仅50%。在今年4月召开的广东省科技创新大会上,南方医院血液科刘启发教授团队与北京大学血液病研究所联合申报的项目“造血干细胞移植治疗急性白血病精准技术平台的建立与应用”荣获广东省科技进步奖一等奖。该项成果在临床上推广应用解决了供体来源困难,使急性白血病整体5年生存率提高到接近70%。
刘启发教授透露,南方医院在广州黄埔区将新建一所南方血液病医院,计划今年年底或明年初正式开业。“未来推动学科建设,打造大湾区医疗高地,需要强调产学研的结合,加速产学研转化,医院也将推动更多I期、II期临床研究,同时打造国际交流平台,将国际前沿的创新疗法和技术理念尽快带到国内,让更多患者受益。”刘教授指出。
(作者系南方日报记者严慧芳,授权39健康网转载)
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