减少50%肾功能下降，全球首个IgA肾病对因治疗药获批落地海南

国内IgA肾病患者可以获益于全球同步的创新疗法了！39健康编辑于4月24日获悉，全球唯一对因治疗IgA肾病，减少肾功能下降的疾病首创药物Nefecon(耐赋康)已获得海南省药品监督管理局批准，将在上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院应用于临床使用。此次在海南获批落地标志着国内IgA肾病对因治疗新时代的开启。

中国是世界上原发性肾小球疾病发病率最高的国家，而作为常见的原发性肾小球疾病，IgA肾病约占35%～50%，国内IgA肾病患者预估约有500万人。但目前国内针对IgA肾病的治疗方案以RAS抑制剂的支持性治疗和全身免疫抑制剂为主，缺少从疾病源头改变疾病进展的针对性治疗方法，即对因治疗。约50%具有高进展风险的IgA肾病患者在10-20年内会进展为终末期肾病，需要进行透析或肾移植。IgA肾病患者的治疗现状存在巨大的未满足医疗需求。

作为全球唯一IgA肾病的对因治疗药物，Nefecon(耐赋康)是靶向肠道的黏膜免疫调节剂，其通过特殊的制作工艺，将布地奈德（糖皮质激素的一种）靶向释放于回肠末端的黏膜B细胞（包括派尔集合淋巴结），胶囊溶解后，三层包衣微丸持续稳定释放布地奈德，高浓度覆盖整个靶区域，从而减少诱发IgA肾病的半乳糖缺陷的IgA1抗体（Gd-IgA1）产生，进而干预发病机制上游阶段，能减少50%肾功能下降，延缓超过10年进展至透析或肾移植。

此前，Nefecon已相继在美国和欧盟获批上市，并被中国国家药品监督管理局纳入突破性治疗品种和优先审评，预计今年下半年Nefecon (耐赋康)将在中国正式获批上市，进一步扩大该款创新药物的可及性，从根本上改变目前中国IgA肾病患者缺乏针对性疗法的治疗格局。

Nefecon全球3期临床研究NeflgArd的全球指导委员会成员、北京大学第一医院张宏教授表示：“作为全球首个对因治疗IgA肾病的药物，Nefecon可从源头上减少致病性IgA1产生，在IIb/III期临床研究中，Nefecon可显著降低循环中Gd-IgA1以及IgA免疫复合物水平，印证了对因治疗的理念。”

根据Nefecon的全球3期临床研究项目NefIgArd最新结果显示，Nefecon 9个月治疗期结束停药后，继续随访15个月，该药依然可以显著减少IgA肾病患者的肾功能下降。Nefecon组的肾小球滤过率在两年期间平均下降2.47 mL/min/1.73 m2，而安慰剂组为7.52mL/min/1.73 m2，表明即使在停止治疗15个月后，与安慰剂相比，仍能减少50%肾功能下降，预估延缓超过10年进展至透析或肾移植，尿蛋白肌酐比值（UPCR）与基线相比降低31%，治疗效果和获益长期持续存在且不同UPCR基线的受试者的肾功能获益一致。

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