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维昇药业宣布TransCon人生长激素获得FDA和EC治疗生长激素缺乏症的孤儿药资格认定

2020-04-22 20:01:4939健康网
核心提示:TransCon人生长激素(lonapegsomatropin)获得美国食品和药品监督管理局(FDA)和欧盟委员会(EC)孤儿药认定,用以治疗生长激素缺乏症(GHD)。 

  近日,维昇药业(VISEN Pharma)宣布,将全球领先的治疗方法及药品引入中国的合资公司,负责 AscendisPharma旗下的内分泌治疗方案在大中华区的开发和推广。

  Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布,美国食品和药品监督管理局(FDA)已授予TransCon人生长激素(lonapegsomatropin)孤儿药认定,用以治疗生长激素缺乏症(GHD)。

  TransCon人生长激素是生长激素的研究性长效前药,目前已开发成为每周一次使用的GHD治疗药物。TransCon人生长激素通过释放相同的生长激素分子来维持与每日人生长激素治疗相同的作用方式。当前,在美国或欧洲市场上没有获批的长效生长激素治疗。TransCon人生长激素已经于2019年10月获得欧洲委员会(EC)在欧洲治疗GHD的孤儿药认定。

  “TransCon人生长激素现在已在美国和欧洲获得孤儿药认定,我们认为这是对全球需要一种长效作用疗法来应对GHD以及所有内分泌健康问题的重要肯定。”Ascendis Pharma业务发展部的高级副总裁医学博士Dana Pizzuti说道:“作为开发中唯一提供未经修饰的生长激素的长效生长激素产品,我们认为TransCon人生长激素具有改善患者生活的巨大潜力。我们仍有望按计划分别在今年第二季度和第四季度提交在美国和欧洲TransCon人生长激素的营销申请。”

  获得FDA孤儿药认定的药物指的是那些能安全有效地治疗、诊断或预防影响少于200,000美国公民的罕见疾病或病症的药物,并且可能比已经批准的产品更安全或更有效。孤儿药的认定为药物研发人员提供了某些福利和激励措施,包括从市场授权之日起七年的美国市场独占期,免除FDA用户费用以及临床研究的税收抵免。授予孤儿药认定不会改变FDA的法规要求,即通过适当且受到良好控制的研究来确定药物的安全性和有效性,以支持批准和商业化。

  维昇药业首席执行官卢安邦指出:“目前,90%以上的罕见病缺乏有效的治疗手段,此次TransCon人生长激素获得美国FDA孤儿药的认定对治疗生长激素缺乏症具有很大意义。每周一次的TransCon人生长激素可以降低每日注射的负担,使得患者有更好的机会达到正常成年身高和总体的内分泌健康。目前,TransCon人生长激素用于儿童生长激素缺乏症的中国III期临床研究已于2019年年底启动,维昇药业作为TransCon人生长激素在大中华区的独家授权研发及销售企业,未来将全力推进在中国的上市计划,致力于将全球领先的治疗方法及药品引入中国,期望让更多的中国患者更早地受惠于全球先进可靠的治疗方案。”

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