5月25日是全球首个“NMOSD患者关爱日”。
NMOSD,中文全称“视神经脊髓炎谱系疾病”,是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病,复发率及致残率非常高,目前国内尚无有效治疗药物。由于疾病的复发性,加之大众对其认知度较低,极易耽误病情,造成无法挽回的结果。
据数据显示,NMOSD的发病率相对于常见的心脑血管等疾病要低很多,全球患病率为1~5/10万人/年。其中,亚洲人群发病率远远高于白种人群,且女性比较多见,好发在中青年时期,她们是家里的顶梁柱,同时也是社会中承上启下的非常重要的中坚人群。
NMOSD患者常会经历疾病的反复发作,而每一次复发都可能导致神经功能损害和残疾逐步累积,从而造成失明和瘫痪等严重残障后果。有数据表明,NMOSD一年复发率高达60%,五年复发率高达90%。因此,寻找降低缓解期NMOSD复发率的药物至关重要,然而目前中国尚无针对NMOSD复发的药物,患者仍面临着缺药少药的局面。
同时,长时间的病痛与价值感的缺失,也极易引起患者出现消极情绪等心理问题。为此,降低患者的复发风险成为NMOSD治疗的重中之重。
上海交通大学医学院附属仁济医院神经内科主任管阳太教授呼吁:“我们希望能促进社会各界对NMOSD患者的重视,提高公众对NMOSD认知。此外,改善国内NMOSD患者的用药窘境,降低患者的复发率与致残风险,需要更多群体的支持与关注。”
管阳太教授介绍,目前国际上有很多新兴治疗方法可以帮助降低复发风险,其中,IL-6被认为在NMOSD的炎症中起重要作用,通过靶向IL-6受体抑制IL-6信号通路,能够显著降低复发风险。
“尽管前几十年,罕见病药物的研发速度比较慢,但现在步伐已经明显加快了,尤其是现阶段,在我们国家相关政策的大力支持下,很多的新药都能够在很短的时间与国际同步,在国内得到批准上市或者应用,我们也期待可以有效降低复发风险的药物能尽早在中国上市,为国内患者带来治疗希望。“管阳太教授说。
事实上,近年来,罕见病从无人知晓到渐入大众视野,日益得到社会的广泛关注。随着一系列罕见病相关国家政策的出台,以及精准医疗和个体化治疗的发展,整个社会对罕见病的关注达到了前所未有的高度。
为了提高大众对NMOSD的疾病认知,帮助NMOSD患者摆脱当前面临的治疗困境及和窘迫的生存现状,北京病痛挑战基金会联合NMO之家、NMO上海之家、北京白求恩公益基金会NMO关爱家园,在罗氏支持下发起了全球首个“NMOSD患者关爱日”,将每年的NMOSD患者关爱日时间定为5月25日。
管阳太教授也表示:“ ‘NMOSD患者关爱日’的建立是非常重要的,因为疾病的罕见性,过往许多患者辗转多家医院才被确诊;因为它的高致残率,许多患者将失去光明,或是终身瘫痪在床,无法站立;因为它的高复发率,许多患者经历一次又一次病痛折磨。通过‘5·25 NMOSD患者关爱日’的建立,能让更多人知晓并关注这一罕见的疾病。同时,也希望未来会有更多相关治疗药物进入国内,以期改善NMOSD患者的生存及治疗现状。我相信在各方的共同努力之下,不久的将来‘罕见病药物比罕见病更罕见’的现象一定可以改善,NMOSD患者也能同常人一样,共同行走在湛蓝的天空之下。”
参考资料:
[1] 中国免疫学会神经免疫学分会. 中国视神经脊髓炎谱系疾病诊断与治疗指南[J]. 中国神经免疫学和神经病学杂志, 2016, 23(3):155-166.
[2] 戚晓昆, 王志伟. 专家述评:重视视神经脊髓炎谱系疾病的临床诊治.中华医学杂志, 2018, 98(21):1636-1639.
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